Mielofibroza – co to jest i jak wygląda jej leczenie? Wyjaśnia hematolog, dr n. med. Marcin Flont

12.11.2025 r.

Mielofibroza – co to za choroba?

Mielofibroza należy do grupy chorób zwanych zespołem mieloproliferacyjnym. Jest to choroba szpiku kostnego, czyli miejsca, gdzie powstają komórki krążące później we krwi. Zespół mieloproliferacyjny to choroba nowotworowa, w której dochodzi do niekontrolowanej produkcji elementów znajdujących się w szpiku kostnym. W zależności od tego, które komórki ulegają nadmiernej aktywności, mogą rozwijać się różne choroby. Czerwienica prawdziwa to wzmożona produkcja krwinek czerwonych, natomiast nadpłytkowość samoistna wiąże się z nadaktywnością produkcji płytek krwi. Gdy dotyczy to tkanki włóknistej, czyli swoistego szkieletu utrzymującego komórki krwiotwórcze w szpiku kostnym, mamy do czynienia z mielofibrozą pierwotną. Pierwsze dwie wymienione powyżej jednostki chorobowe związane są z ryzykiem transformacji do mielofibrozy, wówczas określanej jako wtórna. Skutkiem procesu włóknienia jest zanikanie szpiku kostnego odpowiedzialnego za produkcję komórek krwi. Organizm broni się poprzez tworzenie tej tkanki w śledzionie czy wątrobie. Narządy te ulegają powiększeniu, co daje uczucie “pełności” w jamie brzusznej. Efektywność produkcji komórek krwi nie jest już tak skuteczna jak w kościach. W następstwie pojawia się niedokrwistość czy małopłytkowość i związane z nimi objawy, takie jak pogarszanie się tolerancji wysiłku, zmęczenie, uczucie kołatania serca, łatwe siniaczenie się, zwiększona predyspozycja do krwawień. Nabyte zaburzenia genetyczne mogą też prowadzić do zaburzeń krzepnięcia krwi zwiększających ryzyko zakrzepicy czy zatorowości, i to w tzw. miejscach atypowych, np. naczyniach jamy brzusznej, powodując nawet zagrożenie życia. Mielofibroza to rzadki nowotwór, liczba nowych zachorowań to 0,5-1,5 osoby na 100 tysięcy mieszkańców.

Leczenie mielofibrozy w Szczecinie – badania kliniczne

Do czasu poznania mechanizmów powstawania tego nowotworu leczenie skupiało się na spowolnieniu postępu choroby, kontroli objawów. Terapie te niekoniecznie znacząco poprawiały stan pacjenta. Od kilkunastu lat sytuacja zaczęła się zmieniać, stopniowo pojawiały się terapie oparte na ingerencji w mechanizmy rządzące tym nowotworem. Coraz częściej udaje nam się nie tylko poprawiać jakość życia, ale również istnieje szansa na odwrócenie procesu włóknienia szpiku kostnego, a zatem na zaleczenie choroby.

W Domu Lekarskim aktualnie prowadzone są badania kliniczne dla osób chorujących na mielofibrozę. Celem projektu jest umożliwienie pacjentom dostępu do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, które mogą wspierać leczenie tej rzadkiej choroby szpiku kostnego. Udział w badaniu to możliwość objęcia kompleksową opieką specjalistyczną i wkład w rozwój nowych metod leczenia mielofibrozy.

Informacja o prawach pacjenta

Szczegółowa informacja o prawach pacjenta w badaniach klinicznych dostępna jest na stronie: Mielofibroza badania kliniczne Szczecin – Dom Lekarski